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2018年下半年FDA批准的新型注射剂

发布时间:2018-12-28

来源:艾伟拓(上海)医药科技有限公司

浏览次数:141

   2018年下半年对于脂质体这一特殊剂型来说可谓是大丰收(虽然只有两款产品,但对比其它年份来说已经算多啦!)。继美国Alnylam公司的干扰RNA脂质体Onpattro获批后,专注于肺部疾病治疗的美国Insmed公司也上市了一款脂质体产品——阿米卡星脂质体吸入剂(ALIS)Arikayce,成为首个可雾化吸入的脂质体产品。
   ONPATTRO于8月10号获批,其不只是第一款用于静注的阳离子脂质体,更是第一款RNAi脂质体产品,通过“沉默”基因来治疗遗传性的hATTR淀粉样变性。处方由DSPC、CHOL、PEG2000-C-DMG和Dlin-MC3-DMA组成,粒径在120nm左右。
   小核酸类药物是一种全新的药物开发方向,它能够结合特定mRNA诱导其降解(阻止了mRNA翻译过程,相应蛋白无法表达)。Patisiran(API)正是基于RNAi作用原理被设计出来的。Patisiran被设计成靶向病变TTR基因mRNA的RNAi药物,能够沉默病变TTR基因阻止病变TTR蛋白产生。这一疗法可有助于清除周围组织的TTR淀粉样蛋白沉积,并恢复组织的正常功能。
   另一款产品ARIKAYCE则是运用先进的“肺脂质体技术”将API阿米卡星直接送至肺部,在肺部药物会被感染了NTM(non-TB mycobacteria, 非结核分枝杆菌)的肺巨噬细胞所吸收。这样既延长了阿米卡星在肺部的释放时间,同时也减少了全身暴露,从而降低毒性。该产品处方由DPPC和胆固醇以2:1的比例组成,药脂比在1:0.75左右,粒径在0.2~0.3μm左右,使用由PARI Pharma GmbH生产的eFlow雾化装置进行给药,一天一次。
   因该适应症特殊罕见且极难治疗,FDA早前将ALIS列为孤儿药、突破性疗法和合格传染病产品(QIDP)。在美国,Insmed估计2018年将有7.5-10.5万名被诊断为NTM肺病的患者,其中有4-5万人将接受由MAC(鸟型分枝杆菌)引起的NTM肺病的治疗,而这部分患者中预计有1-1.5万名患者会出现难治性情况。ALIS的成功获批基于其成功的III期临床实验。治疗组患者痰液中分枝杆菌的量降低29%,而对照组的患者痰液中枝杆菌比例下降9%,且有潜在复发风险。实验数据提示了Arikayce治疗方法比以往使用的常规疗法有效。
   以上就是2018年下半年FDA批准上市的两款脂质体产品的简介。随着科技的发展,我们期待未来有更多的新产品加入脂质体大家族,为人类健康事业添砖加瓦。


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